苯丙酮尿癥最新治療方式是基因治療,它是一種遺傳病。但是這種治療現(xiàn)在只在動物上試用,可能是治療苯丙酮尿癥的一個途徑,但是現(xiàn)在并沒有相關(guān)的臨床實驗支持。具體的方法是以反轉(zhuǎn)錄病毒或者是腺病毒作為載體,將人的基因轉(zhuǎn)染到病毒當(dāng)中,再輸入到肝細胞中,使人的PAa值基因在肝細胞中表達。
現(xiàn)在這個研究表明,體外試驗在有人相關(guān)基因反轉(zhuǎn)錄病毒的可以轉(zhuǎn)染入肝細胞,但是在體內(nèi)試驗的時候會碰到一些困難,所以這項研究現(xiàn)在只是試驗的階段,并沒有用于人體的臨床試驗。