首先粘多糖病是x連鎖遺傳或者是常染色體隱性遺傳導(dǎo)致的,各種類型的粘多糖病的酶缺陷,基因位置突變的情況是不同的,這主要是本質(zhì)的情況,也就是得了這個(gè)疾病之后不可能治愈,只要得了終生就會(huì)跟隨著,沒有特效治療,只有對(duì)癥和支持治療。
不同的類型預(yù)后不同,一般患兒多在一年后發(fā)病,十歲左右死亡,有的可以存活五十多歲,沒有特效的療法。但是目前基因工程特異性酶替代治療開始在臨床上應(yīng)用,取得不錯(cuò)的療效,給粘多糖病帶來希望。
首先粘多糖病是x連鎖遺傳或者是常染色體隱性遺傳導(dǎo)致的,各種類型的粘多糖病的酶缺陷,基因位置突變的情況是不同的,這主要是本質(zhì)的情況,也就是得了這個(gè)疾病之后不可能治愈,只要得了終生就會(huì)跟隨著,沒有特效治療,只有對(duì)癥和支持治療。
不同的類型預(yù)后不同,一般患兒多在一年后發(fā)病,十歲左右死亡,有的可以存活五十多歲,沒有特效的療法。但是目前基因工程特異性酶替代治療開始在臨床上應(yīng)用,取得不錯(cuò)的療效,給粘多糖病帶來希望。
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