通過將一種新技術(shù)引入基因療法,北卡羅來納大學(xué)的科學(xué)家成功治愈了遺傳性血液疾病,A型血友病小鼠,這種實驗性基因療法稱為RNA反式剪接,通過剪接來自不同基因的外顯子形成一條雜交的現(xiàn)實RNA,能夠修復(fù)A型血友病致病基因突變的部分。
A型血友病是一種由于凝血因子8基因缺陷而引起的血液病,全世界每五千至一萬名男性中就有一人患有A型血友病,突變又使凝血因子8基因功能喪失,攜帶該基因缺陷型的人會發(fā)生周期性不可預(yù)期的血液流入主關(guān)節(jié)和軟組織中的癥狀。