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    1. 龐貝病一般指糖原貯積?、蛐?,目前干細胞移植一般不能治療糖原貯積?、蛐?。

      干細胞移植是通過利用由自體或異體采集的組織細胞,經(jīng)實驗室分離、培養(yǎng)后,將增殖的干細胞注入回人體內(nèi),通過多功能活化細胞自我靶向性功能準(zhǔn)確到達相應(yīng)的受損器官和組織,以達到修復(fù)衰老、病變的細胞,重建功能正常細胞和組織的目的。

      糖原貯積?、蛐蛯俪H旧w隱性遺傳,也可散發(fā),由酸性麥芽糖酶缺乏而引起糖原在溶酶體內(nèi)沉積、溶酶體增生、破壞,甚至釋放不正常的溶酶體酶而致一系列的血細胞結(jié)構(gòu)破壞。

      根據(jù)發(fā)病年齡、器官受累程度和疾病進程,糖原貯積?、蛐头譃閶雰盒秃屯戆l(fā)型兩種類型。表現(xiàn)主要是運動障礙,以四肢肌無力、肌萎縮假性肥大等肌病表現(xiàn)多見,早期及時準(zhǔn)確診斷可使患者在發(fā)病初期獲得具有針對性的治療和護理。值得注意的是,目前沒有研究表明干細胞移植能治療糖原貯積?、蛐?。

      以上內(nèi)容僅供參考

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